QURE Stock Rockets sen jälkeen, kun FDA on hyväksynyt kaikkien aikojen kalleimman lääkkeensä

Food and Drug Administration hyväksyi juuri kaikkien aikojen kalleimman lääkkeensä - hemofilia B -geeniterapian Carlisle-yhtiöt (CSL) Ja UniQure (QURE) — ja QURE-osakkeet pomppasivat keskiviikkona.

X

Samaan aikaan, BioMarin (BMRN) osakkeet puhkesivat sen jälkeen, kun FDA ilmoitti, ettei se järjestä neuvoa-antavan komitean kokousta keskustellakseen hemofilia A -geeniterapiasta. Nämä neuvonantajat antavat ei-sitovia suosituksia FDA:lle keskusteltuaan kokeellisten lääkkeiden eduista ja riskeistä. BioMarinin Roctavian on jo hyväksytty Euroopassa.

On tämän päivän osakemarkkinoillaQURE-osake hyppäsi 14.6 % 26.36:een. Tämä pidensi osakekurssia tiistain 7.1 prosentin noususta. Osakkeet ylittivät a ostopiste 25.91 pois konsolidoinnista mukaan MarketSmith.com.

BioMarinin osake nousi 7.3 % 97.79:ään. Tämä pakotti BioMarinin osakkeen murtamaan a kaksipohjainen pohja merkintä 92.86.

QURE Stock: Hinta on yli odotusten

UniQuren infuusio on hyväksytty hemofilia B -potilaille, joilla on tällä hetkellä tekijä IX -hoito, tai joilla on aiemmin ollut mahdollisesti tappavia verenvuotoja tai vakavia verenvuotojaksoja. Carlisle ja UniQure toivovat lääkkeen olevan parannuskeino, jonka kertakustannukset ovat 3.5 miljoonaa dollaria.

Analyytikot sanovat, että hyväksyntä on paras mahdollinen skenaario UniQurelle, yritykselle, joka alun perin kehitti Hemgenixin ennen kumppanuutta Carlislen kanssa myöhemmissä vaiheissa. Merkintä ei rajoita hoitoa mihinkään tiettyyn potilasryhmään tai sisällä "mustan laatikon" varoitusta.

"Kun otetaan huomioon epävarmuus hemofilian geeniterapian hyväksynnöistä ja sijoittajien varovaisuudesta, uskomme, että tämä on suuri positiivinen asia UniQurelle ja keskeinen tarinan riskien vähentäminen", UBS:n analyytikko Eliana Merle sanoi keskiviikkona julkaistussa raportissa.

3.5 miljoonan dollarin hintalappu on korkeampi kuin Institute for Clinical and Economic Review -instituutin suositus. Järjestö sanoi eniten hemofilian geeniterapiat olisi kustannustehokas 2.5 miljoonaa dollaria. Raportissa tarkasteltiin 2–3 miljoonan dollarin hintoja johtajien kommenttien perusteella.

SVB Securitiesin analyytikko Joseph Schwartz sanoi, että odotettua korkeampi hinta todennäköisesti selittää pienen hemofilia B -potilasjoukon. Silti hän pitää hyväksyntää positiivisena potilaille, joilla on toistuvia verenvuotojaksoja ja että he tarvitsevat "raskaita ennaltaehkäisyhoitoja".

Potilaita seurataan kolmen tunnin ajan Hemgenix-infuusion jälkeen. Sitten heidän on suoritettava viikoittainen seuranta kolmen kuukauden ajan mahdollisten maksakomplikaatioiden tarkkailemiseksi. Schwartz huomauttaa, että ennaltaehkäisyhoitoa tekijä IX:llä annetaan tyypillisesti viikoittain.

"Uskomme, että nämä valvontavaatimukset ovat järkeviä, ja niitä pidetään arvokkaana uhrauksena todennäköisen tekijäterapian, verenvuotojen ja nivelvaurioiden vapauttamisen kannalta pitkään", hän sanoi raportissa.

Hänellä on QURE-osakkeen luokitus parempi.

UniQuren muut geeniterapiahankkeet

Sopimuksen ehtojen mukaan Carlisle vastaa Hemgenixin kaupallistamisesta. Vastineeksi UniQure saa jopa 1.5 miljardia dollaria ylimääräisiä virstanpylväsmaksuja ja rojaltia myynnistä keski-ikäisestä 20 prosenttiin. UniQurella on myös valmistusoikeudet.

"Näemme (hyväksynnän) UniQuren tulevan kassavirtapotentiaalin kannalta keskeisenä riskinpoistotapahtumana", Schwartz sanoi. "Uskomme myös, että tämä lupaa hyvää BioMarinin Roctavianin hyväksymispotentiaalille hemofilia A:ssa."

Hyväksyntä myös todennäköisesti antaa uskottavuutta UniQuren ponnisteluille muilla geeniterapian alueilla. Sijoittajat ovat todennäköisesti varovaisempia yhtiön työhön Huntingtonin taudin hoidossa. Kolmella 14 potilaasta UniQuren tutkimuksessa esiintyi vakavia sivuvaikutuksia.

"Huomaamme, että vaiheen 1 ja vaiheen 2 päivitys on vielä ohjeistettu vuoden 2023 toiselle neljännekselle ja se voisi olla informatiivinen katalysaattori ohjelmalle ensimmäisillä toiminnallisilla (tavoitteilla) tiedoilla", sanoi Merle, UBS:n analyytikko.

Hänellä on QURE-osakkeen ostoluokitus ja hän nosti hintatavoitteensa 42:een 40:stä.

Seuraa Allison Gatlinia Twitterissä @IBD_AGatlin.

SAATAT PITÄÄ MYÖS:

Medtronic on kahden vuoden alhainen neljännesvuosittaisella viiveellä – mutta analyytikot etsivät valoisia kohtia

Katso, miksi Gileadin syöpäliiketoiminta saa osakkeet kuumeeseen

Hanki oikea-aikaisia ​​osto- ja myyntitietoja IBD-tulostaulukon avulla

Ostettavat ja katsottavat varastot: Suosituimmat listautumisantit, suuret ja pienet korkit, kasvuosakkeet

Löydä parhaat pitkäaikaiset sijoitukset IBD: n pitkäaikaisten johtajien kanssa