Potilaat, jotka saivat kertaluonteisen geeninmuokkausinfuusion, osoittivat jatkuvaa paranemista geneettisessä häiriössä, joka voi johtaa kuolemaan johtavaan turvotukseen hoitamattomana. Wall Street kuitenkin torjui hyvät uutiset.
Perjantain 1. vaiheen tutkimustulokset ovat rohkaisevia uutisia geneettiselle lääketieteelle ja hoidon kehittäjälle
Intellian osake putosi peräti 16 % perjantaiaamuna ennen kuin asettui 7 % tappioon keskipäivällä, 63.90 dollariin, vaikka ihailijat, kuten RBC Capital Marketsin analyytikko Luca Issi, pitivät alkuvaiheen tutkimusta hyvänä tuloksena.
Myynti osui kaikkiin Crispr-lääkekehittäjiin.
CRISPR Therapeutics
(CRSP) osakkeet putosivat 7 prosenttia.
Editas Lääketiede
(EDIT) osake laski 11 %. Caribou Biosciences (CRBU) laski 13 %, kun taas
Beam Therapeutics
laski 8%. Crispr-geenin muokkaus Hoidot voivat tehdä pysyviä muutoksia DNA:ssamme etsimällä tiettyjä geenejä ja poistamalla ne sitten käytöstä tai kirjoittamalla uudelleen haitallisia osia niiden geneettisistä ohjeista.
Kysyttäessä Wall Streetin myynnistä Intellian tiedottaja sanoi, että biotekniikka ei voi selittää "jokaista osakekurssien vaihtelua".
"Mutta uutiset ovat selvästi kaikki hyviä Intellialle ja potilaille, joita Intellia toivoo palvelevansa", tiedottaja sanoi.
Vaiheen 1 välitulokset, jotka Intellia ilmoitti Berliinissä pidetyssä lääketieteellisessä konferenssissa perjantaiaamuna, antoivat ensimmäiset tiedot mahdollisesta pysyvästä korjauksesta perinnölliseen angioedeemaan - tila, jossa väärin kirjoitettu geeni maksasoluissa tuottaa proteiinia, joka aiheuttaa vaarallista turvotusta koko kehossa.
Kuudella potilaalla kertaluontoinen hoito alensi haitallisen proteiinin pitoisuutta veressä yli 90 % – vaikutus on syvällisempi kuin pitkäaikaisilla annoksilla hyväksyttyä Takhzyro-lääkettä.
Ionis Pharmaceuticals
(IONS) ja markkinoija
Takeda Pharmaceuticals
(TAK). Myös turvotuskohtaukset vähenivät.
Angioedeeman tulokset olivat yhtä hyviä kuin mitä RBC:n Issi sanoi olevan "sininen taivas" -tuloksena ennakkoilmoituksessa torstaina. Sellainen esitys voisi nostaa Intellian osakkeet yli 85 dollaria, hän oli toivonut. Hänen 12 kuukauden tavoitehintansa on 150 dollaria.
Puhuminen Barron n Perjantaina kuultuaan yhtiötä ja sijoittajia Issi sanoi, että osa perjantain osakelaskuista saattaa heijastaa hedge-rahastoja, jotka myyvät uutisia, sen jälkeen, kun Intellian osakkeet olivat nousseet ennen odotettuja hyviä uutisia. Hän huomauttaa, että oli joitakin huolestuttavia tietoja, jotka osoittivat erittäin kohonneita maksaentsyymejä yhdellä potilaalla. Vaikutukset laantuivat, mutta sijoittajat ovat huolissaan uusista geeninmuokkaushoidoista.
Perjantaina Intellia ilmoitti myös hyvistä pitkän aikavälin tuloksista toisessa vaiheen 1 tutkimuksessa hoidosta, jota se kehittää yhteistyössä.
Regeneron Pharmaceuticals
(
REGN
). Tämä Crispr-infuusio syrjäyttää maksasoluissa olevan petogeenin, jonka myrkyllinen tuotanto vahingoittaa sydäntä tai hermoja aiheuttaen sairauden, joka tunnetaan nimellä transtyretiiniamyloidoosi eli ATTR. 12 potilaalla hoito aiheutti yli 90 %:n laskun myrkyllisen proteiinin pitoisuudessa, jonka rikosgeeni oli tuottanut heidän maksasoluissaan. Joitakin potilaita on mitattu kuuden kuukauden ajan, ja tulokset ovat pysyneet.
Yksinkertainen Crispr-hoito ATTR:lle näyttää kilpailevan kroonisesta sairaudesta lääkehoito Onpattro alkaen
Alnylam Pharmaceuticals
(ALNY) tai 2 miljardin dollarin vuotuinen Vyndaqel alkaen
Pfizer
(PFE). Alnylamin tänä vuonna raportoimat onnistuneet testitulokset olivat johtaneet sen varaston nousuun.
Regeneronin osake oli perjantaina ennallaan Intellian osakkeiden myynnistä huolimatta.
Perjantaiaamuna ennen osakemarkkinoiden avautumista Intellia-virkailijat keskustelivat iloisesti suunnitelmistaan edetä ATTR-tutkimuksen vaiheen 2 kontrolloituihin kokeisiin. Toimitusjohtaja John Leonard kutsui tuloksia todisteeksi yrityksen modulaarisesta lähestymistavasta Crispr-hoitoihin, jolloin se voi kaataa erilaisia rogugeenejä yksinkertaisesti muuttamalla opas-RNA:ta tuotteissaan.
RBC:n Issi valitti perjantaina, että Intellia-osakkeen myymisessä ei ole mitään järkeä. "Olemme ostajia, koska uskomme, että [Intellia] on avaruuden paras geeninmuokkausnimi", hän julisti.
Kirjoita Bill Alpertille osoitteessa [sähköposti suojattu]