Ginkgo on palkannut uuden Biopharman johtajan häiritsemään geeni- ja soluterapiamarkkinoita

Solu- ja geeniterapiat voivat olla tämän vuosisadan odotetuin keksintö. Monille ihmisille nämä läpimurrot eivät voi tulla tarpeeksi nopeasti: soluterapiat voivat tarjota toivoa ihmisille, joilla on nopeasti etenevä syöpi, parantaa geneettisiä sairauksia, kuten sirppisoluanemiaa, ja mahdollisesti jopa hoitaa yleisiä sairauksia, kuten sydänsairauksia ja diabetesta. Edistyminen on kuitenkin hidasta ja yhden hoidon kustannukset voivat nousta $ 3.5 euroa, mikä tekee niistä useimpien potilaiden ulottumattomissa. Puhuin Ginkgo Bioworksin Biopharma Manufacturing & Life Sciences Toolsin uuden johtajan Behzad Mahdavin kanssa, joka pitää puheen klo. SynBioBeta 2023Maailmanlaajuisessa synteettisen biologian konferenssissa ymmärtääkseen, mitä on tehtävä, jotta nämä hengenpelastavat hoidot olisivat edullisempia.

Perinteinen lääkekehitysmalli on osittain syyllinen korkeaan hintalappuun. Toimiala on voimakkaasti säännelty, joten muutosten toteuttaminen vie kauan ja vaatii paljon ennakkoinvestointeja. Innovaatiot voivat säästää rahaa pitkällä aikavälillä, mutta uusien teknologioiden käyttöönottoon liittyy riskejä, ja on vaikea tietää, kuinka paljon kustannushyötyä ne voivat tarjota. Tästä syystä useimmat lääkeyritykset keskittyvät prosessien ja toiminnan parantamiseen, mikä voi lisätä tehokkuutta 10-20 %. Mutta solu- ja geeniterapiahoitojen tekeminen edullisemmiksi vaatii biologian saralla edistystä, jotta hinta laskee suuruusluokkaa: "Parannukset valmistuspuolella tuottavat vain marginaalisia voittoja", Mahdavi sanoo. "Meidän on palattava biologian pariin ja ymmärrettävä paremmin, miten se toimii. Synteettinen biologia auttaa meitä tekemään sen."

Ginkgo Bioworks on tehnyt nimensä synteettisen biologian alustana, joka auttaa asiakkaitaan kehittämään biopohjaisia ​​tuotteita muokattuja organismeja käyttäen. Ginkgo on tehnyt yhteistyötä yritysten kanssa, jotka kattavat laajan valikoiman markkinoita makuja ja tuoksuja että elintarvikevärit, viljellyt kannabinoidit, ihonhoitotuotteet, tarvikkeet, ja enemmän. Mutta synteettisen biologian yritys ei halua rajoittua ainesosiin. Ginkgo on laajentanut alustaansa laajaan bioterapeuttiseen tilaan, tästä syystä Mahdavin nimittäminen. Mahdavi tulee Ginkgoon, jolla on vaikuttava kokemus uusien hoitojen kaupallistamisesta. Viimeksi hän toimi globaalin avoimen innovaation johtajana Catalent Pharma Solutionsissa ja sitä ennen sveitsiläisen Lonzan strategisen innovaation johtajana lähes 14 vuoden ajan. Nyt Mahdavi näkee paljon potentiaalia alan mullistamiseen biofarman ja synteettisen biologian yhdistämisellä. ”Pharmalla on vakiintunut malli – ja se on hyvä siinä, mitä se tekee. Mutta todellisia parannuksia on tehtävä biologian puolella”, Mahdavi pohtii. "Tämä vaatii parempaa ymmärrystä biologiasta ja tehokkaampia solutekniikan menetelmiä."

Ginkgon alusta on täyden pinon ratkaisu terapeuttiseen solusuunnitteluun. Heidän monikerroksiset laboratoriotilat - nimeltään "valimot” – ovat Ginkgon biologisia tehtaita, jotka on varustettu roboteilla ja huippuluokan instrumenteilla, jotka mahdollistavat korkean suorituskyvyn solusuunnittelun. Tämä tarkoittaa, että Ginkgo voi seuloa satoja tuhansia soluja ja molekyyliyhdisteitä tunnistaakseen lupaavimmat lääkekandidaatit. Myös kustannustehokkain tuottaa mittakaavassa. Esimerkiksi yhteistyössä Aldevronin kanssa Ginkgo pystyi lisäämään tuotantoaan kertoimella 10 solutekniikan ja biologisten prosessien parantamisen avulla. "Se tarkoittaa, että jos haluat rakentaa laitoksen [tuotetta varten], voit rakentaa 10 kertaa pienemmän tehtaan vain parantamalla biologiaa", Mahdavi sanoo.

Ginkgo on jo osoittanut alustavaa menestystä alustallaan. COVID-19-pandemian aikana Ginkgo loi kansanterveysaloitteen, Ginkgon samankeskinen, joka tarjosi testauspalveluita uusien infektiokohteiden jäljittämiseksi. Rokotteiden kehittämisen puolella Ginkgo työskennellyt Modernan kanssa löytää nopeasti optimaaliset prosessit mRNA-rokotteiden tuotantoa varten. COVID-19:n lisäksi Ginkgo on hiljattain ilmoittanut muista biolääkealan kumppanuuksista Optiva, Valitse ja Merck, sekä hankinta Circularis, patentoitu RNA-seulontaalusta.

Mahdavin työn pääpaino on mahdollisesti parantava (ja erittäin tuottoisa) solu- ja geeniterapioiden ala. Yksi ensimmäisistä soluterapioista, jotka saivat FDA:n hyväksynnän, olivat CAR T-soluhoidot leukemiaan, lymfoomaan ja myeloomaan. Tässä läpimurtohoidossa potilaan immuunisolut otetaan hänen omasta verestään ja muutetaan laboratoriossa lisäämällä reseptori, joka voi kohdistaa ja tuhota syöpäsoluja. Tämä edellyttää tarkkojen geneettisten muutosten tekemistä eläviin soluihin, mikä ei ole niin helppoa. Tästä syystä CAR T -hoidot maksavat keskimäärin 700,000–1 miljoonaa dollaria, ja suurin osa tämän päivän kustannuksista tulee näiden modifioitujen CAR T-solujen valmistuksesta. Olemme edenneet pitkälle kyvyssämme suunnitella soluja. Silti soluarkkitehtuuri on edelleen musta laatikko, mikä tekee näiden uusien modaliteettien rakentamisesta niin haastavaa.

Tällä hetkellä yli 1,000 kliinistä solu- ja geeniterapiatutkimusta rekisteröity ClinicalTrials.gov-sivustolla, mutta vain 14 on hyväksytty tähän mennessä. Suurin osa näistä kokeista on vielä vaiheessa 1 tai 2, mikä tarkoittaa, että ne ovat vielä kaukana kaupallistamisesta. Kun otetaan huomioon, kuinka alhainen FDA-hyväksyntäputkien onnistumisaste on, nämä mahdolliset parannuskeinot eivät todennäköisesti koskaan pääse markkinoille. Siksi varhaisessa vaiheessa investoiminen parhaiden mahdollisten kohteiden löytämiseen on niin tärkeää onnistuneiden hoitomuotojen kehittämisessä: "Olemme keskittyneet optimaalisella tavalla valmistukseen, mutta emme valmistamaan optimaalista lääkettä", Mahdavi sanoo. Synteettisen biologian työkalut ja työnkulut on suunniteltu hallitsemaan biologian monimutkaisuutta, mikä lisää onnistumisen mahdollisuuksia, kun on kyse toimivien solupohjaisten hoitojen kehittämisestä.

Suuren suorituskyvyn työkaluissa on edistytty merkittävästi biologian suunnittelussa, mikä voi alentaa uusien solu- ja geeniterapioiden kehittämisen kustannuksia ja aikajanaa. Ginkgo on osoittanut, että he voivat rakentaa ympärilleen 10,000 XNUMX CAR T-solukirjastoa ja katso, mitkä ovat lupaavimpia ehdokkaita. He esimerkiksi löysivät alaryhmän soluja, jotka vastustavat paljon uupumusta ja joita voitaisiin mahdollisesti käyttää kiinteiden kasvainten hoitoon. Korkean suorituskyvyn solutekniikan hyödyntäminen yhdistettynä bioinformatiikkaan voi parantaa laukausten määrää jokaisessa uudessa maalissa: ”Kymmenen vuotta sitten sanoa, että 'Tulen katsomaan 10,000 1 CAR T -rakennetta' oli unelma. , mutta tänään edes miljoonan rakenteen katsominen ei ole este”, Mahdavi sanoi.

Biolääkealan yrityksillä tämän tyyppinen korkean suorituskyvyn mittakaava on paljon vaikeampi toteuttaa ilman investointeja viimeisimpään teknologiaan koko T&K-infrastruktuurin päivittämiseksi. Tästä syystä yhteistyö synteettisen biologian yritysten kanssa, joilla on erityisasiantuntemusta tällä alalla, voi tuoda huomattavia säästöjä biofarmalle. "Kyse on loppujen lopuksi siitä, kuinka saat optimaalisen tuotteen ja optimaaliset valmistusolosuhteet mahdollisimman lyhyessä ajassa – ja tämän Ginkgo tuo biofarmalle", Behzad sanoi. Hän näkee, että synteettinen biologia voisi häiritä biofarman lääkekehitysputkia systemaattisella tavalla ja auttaa tuomaan ihmishenkiä pelastavia hoitoja paljon nopeammin.

Kiitos Katia Tarasava saadaksesi lisätutkimuksia ja raportteja tästä artikkelista. Olen SynBioBetan perustaja, ja osa yrityksistä, joista kirjoitan, mukaan lukien Ginkgo Bioworks, sponsoroi SynBioBeta-konferenssi ja viikoittainen sulatus.