FDA:n komitea äänestää Eli Lillyn syöpähoitoa vastaan ​​vain Kiinassa tehtyjen kokeiden vuoksi

Elintarvike- ja lääkevirasto suositteli torstaina kieltäytymään Innovent Biologicsin ja Eli Lillyn kehittämästä keuhkosyövän hoidosta, koska se oli huolissaan siitä, että kliininen tutkimus suoritettiin vain Kiinassa osallistujilla, jotka eivät olleet yhtä erilaisia ​​kuin Yhdysvaltojen väestö.  

FDA:n onkologisten lääkkeiden neuvoa-antava komitea sanoi äänin 14-1, että yritysten tulisi suorittaa lisää kliinisiä tutkimuksia, jotka kuvastavat yhdysvaltalaisia ​​potilaita, ennen kuin he saavat lopullisen hyväksynnän. Monoklonaalinen vasta-ainehoito, sintilimab, hoitaa aikuisia, joilla on ei-pienisoluinen keuhkosyöpä yhdistettynä kemoterapiaan.  

FDA:n komitean jäsenet sanoivat, että enimmäkseen aasialaismiehistä koostuva koepopulaatio ei edustanut yhdysvaltalaisten potilaiden monimuotoisuutta, minkä vuoksi on vaikea määrittää, pysyisivätkö tulokset täällä.

Potilaat, joille kehittyy keuhkosyöpä Yhdysvalloissa, jakautuvat tasapuolisesti sukupuolten välillä ja heillä on erilainen etninen tausta. Tutkimukseen osallistuneet potilaat olivat myös nuorempia ja vähemmän nykyisiä tai entisiä tupakoitsijoita verrattuna ihmisiin, jotka sairastavat keuhkosyöpää Yhdysvalloissa.

"Kun FDA ja teollisuus yrittävät lisätä monimuotoisuutta kliinisissä tutkimuksissa varmistaakseen, että ne edustavat hoidettavaa potilaspopulaatiota, ei ole järkevää liikkua päinvastaiseen suuntaan tämän hakemuksen kanssa", sanoi David Mitchell. komitea ja Patients for Affordable Drugs -järjestön perustaja.   

Tohtori Richard Pazdur, FDA:n onkologian huippuosaamisen keskuksen johtaja, korosti kliinisten kokeiden suorittamisen tärkeyttä useissa maissa sen varmistamiseksi, että ne kuvastavat rodullista monimuotoisuutta. Hän sanoi, että tavoitteena ei ole sulkea Kiinaa pois, vaan tuoda se kansainväliseen lääkekehityksen piiriin.

"Yksittäisten maiden esittäminen on askel taaksepäin saavuttaessamme Yhdysvalloissa tarvitsemamme rodun monimuotoisuuden", Pazdur sanoi.

Tohtori Lana Shiu, Innoventin sääntelyasioiden johtaja, sanoi, että sintilimabi siedettiin hyvin ja osoitti merkittävää hyötyä potilaille useita kasvaintyyppejä vastaan. Tohtori David Ferry, Eli Lillyn onkologisen lääketieteellisen strategian johtaja, sanoi, että rodulla ja painolla ei ole merkittävää vaikutusta sintilimabin tehokkuuteen.

Komitean jäsenet sanoivat myös, että tutkimus ei täyttänyt FDA:n tietoon perustuvaa suostumusta koskevia standardeja, koska siinä ei nimenomaisesti kuvattu hoitoja hyväksytyillä hoidoilla tai osallistumista vaihtoehtoisiin tutkimuksiin.

"Vaikka tietojen eheys on äärimmäisen tärkeää kliinisessä tutkimuksessa, moraalinen eheys on tärkeämpää", sanoi tohtori Ravi Madan, National Cancer Instituten kliininen johtaja. Madan sanoi, että tietoon perustuvaa suostumuslomaketta ei päivitetty tarpeen mukaan oikeudenkäynnin aikana.

Yritykset eivät myöskään kuulleet FDA:ta koko kliinisen tutkimuksen ajan. Tutkimus alkoi elokuussa 2018, mutta FDA:lle ilmoitettiin vasta huhtikuussa 2020, jolloin yritykset toimittivat tulokset ja ilmoittivat aikovansa hakea hyväksyntää. 

"Olen pettynyt kuullessani, että hakijan ja sponsorin välinen sitoutumisen puute varhaisessa kokeen suunnittelussa", tohtori Jorge Garcia, syöpäasiantuntija. "Haluaisin uskoa, että jos nuo kokoukset pidettäisiin, emme todennäköisesti käyisi tätä keskustelua."

Tohtori Harpreet Singh, FDA:n onkologisten sairauksien toimiston johtaja, sanoi, että viraston tutkijat tarkastivat kaksi paikkaa kokeen aikana ja havaitsivat, että haittatapahtumia oli raportoitu liian vähän. Singh sanoi, että kokeiluhenkilökunta oli koulutettu hyvän kirjanpidon tärkeydestä tulevien ongelmien estämiseksi.

Tohtori Jorge Nieva oli eri mieltä äänestyksen aikana ja sanoi, että lääke toimii ja tarjoaa arvoa potilaille verrattuna pelkkään kemoterapiaan. Nieva sanoi, että vaikka markkinoilla on muitakin keuhkosyöpälääkkeitä, niiden hyväksyminen auttaisi alentamaan hintoja ja parantamaan potilaiden saatavuutta.

"Meillä ei ole todisteita siitä, että esitetyt tiedot ovat epäluotettavia, synteettisiä tai muuten petollisia", Nieva, syöpäasiantuntija ja Keck School Medicine -koulun professori Etelä-Kalifornian yliopistosta. "Meillä on riittävät FDA-tarkastukset, joita ei estetty. Jos lisätarkastuksia olisi tarvittu, on odotettavissa, että FDA olisi suorittanut ne", hän sanoi.