Tämä kantasoluja valmistava startup keräsi juuri 80 miljoonan dollarin sota-arkun mullistaakseen lääketieteen

Tänään Cellino Biotech, itsenäinen soluterapiaa valmistava yritys, ilmoitti tänään 80 miljoonan dollarin A-sarjan rahoituskierroksesta, jota johtaa Leaps by Bayer yhdessä 8VC:n, Humboldt Fundin ja uusien sijoittajien, kuten Felicis Venturesin ja Khosla Venturesin kanssa, joka voisi korjata ongelman biotekniikan hallussa. teollisuus takaisin. Cellino aikoo laajentaa pääsyä kantasolupohjaisiin hoitoihin tavoitteenaan rakentaa ensimmäinen autonominen ihmissoluvalimo vuonna 2025.

Ymmärtääksesi miksi tällä on merkitystä, sinun on tarkasteltava lääkekehityksen historiaa. Viimeisten 20 vuoden aikana lääkekehitys on siirtynyt pienten molekyylien ja kemikaalien, kuten aspiriinin, valmistamisesta, joilla voi olla vaikutusta biologiaan, biologisiin aineisiin, kuten proteiineihin, vasta-aineisiin ja viimeksi RNA-rokotteisiin. Kehityksen seuraava raja on muokattujen ihmissolujen käyttäminen itse lääkkeinä.

Suunniteltujen kantasolujen pioneerit  

Kuusi vuotta sitten Leaps by Bayer, saksalaisen lääkejättiläisen Bayer AG:n sijoitusosasto, päätti ottaa riskin pienelle startup-yritykselle, joka oli heidän mielestään ihmisten terveydelle muuttava teknologia. Leaps by Bayer oli yksi sijoittajista, joka asetti suuren panoksen BlueRock Therapeutics -nimiseen yritykseen 225 miljoonan dollarin Series A -rahoituksella, joka oli tuolloin suurin biotekniikan alalla koskaan tehty A-sarja. 

Mikä tekniikka inspiroi Leapsin Bayerin tekemään näin suuren investoinnin vuonna 2016? Se oli kyky muokata ihmisen kantasoluja, jotka kykenivät hoitamaan monia sairauksia. Kuusi vuotta myöhemmin BlueRock Therapeutics tekee vaiheen 1 kliinisen tutkimuksen hoitaakseen edenneen Parkinsonin taudin potilaita käyttämällä kantasoluperäisiä hermosoluja.   

Huolimatta tästä valtavasta edistyksestä ja uusien yritysten saapumisesta markkinoille, jokin edelleen jarruttaa kehitystä. Se on kykyä valmistaa luotettavasti riittävästi kantasoluja vastaamaan tutkimuksen ja teollisuuden kasvaviin vaatimuksiin.

Teknisen soluterapian tulevaisuus  

Kuvittele, että pystyt poistamaan omat solusi, jota kutsutaan autologiseksi terapiaksi, ja muokkaamaan niitä syöpää vastaan. Sitten laitat solut takaisin kehoosi taistelemaan syöpää vastaan. Yksi omien solujesi käytön eduista tässä terapiassa on, että immuunijärjestelmäsi ei todennäköisesti hyökkää niitä vastaan. Tai kuvittele, että pystyt ottamaan jonkun toisen soluja, joita kutsutaan allogeeniseksi terapiaksi, ja suunnittelemaan ne suorittamaan tietyn toiminnon ennen kuin ruiskutat ne potilaille. 

Autologinen ja allogeeninen hoito ovat lääkekehityksen tulevaisuus. Kun Leaps by Bayer sijoitti BlueRock Therapeuticsiin, se aiheutti alan ensimmäisen häiriön. "Bayerin harppaukset olivat edelläkävijöitä, jotka aloittivat tämän alan alkuaikoina", Saklayen sanoo. 

Nyt Leaps by Bayer johtaa alan toista häiriötä, mutta tällä kertaa se keskittyy suuren pullonkaulan poistamiseen. "Kantasolutekniikan pullonkaula johtui siitä, että koko prosessi oli manuaalinen ja erittäin monimutkainen", Saklayen sanoo. "Yleensä tiedemies istui penkillä ja katseli näitä soluja silmästä ja sitten teki päätöksiä siitä, mitkä solut olivat hyviä tai huonoja. Ja sitten tiedemiehet menivät sisään ja yrittivät poistaa huonot solut pipetin kärjellä."

Cellinon avulla teollisuus on valmistanut kantasoluja luotettavasti mittakaavassa. Cellino käyttää koneoppimista, tekoälyä (AI) ja laserteknologiaa soluterapian tuotannon automatisointiin. Solut luodaan suljetussa kasettimuodossa, jolloin tuhansia potilasnäytteitä voidaan käsitellä rinnakkain yhdessä laitoksessa. Lopputulosta, näitä ihmissolukasetteja, voidaan käyttää potilaiden hoitoon. 

”Visionamme on rakentaa Cellinon valimo. Uskon, että se näyttää paljon palvelinhuoneelta. Mutta jokaisessa hyllyssä on itsenäisesti valmistettu kennokasetti”, sanoo Nabiha Saklayen, Cellinon toimitusjohtaja ja toinen perustaja.

"Leaps by Bayerin missiona on investoida paradigmaa muuttaviin teknologioihin, jotka tarjoavat pitkän aikavälin vastauksia joihinkin nykypäivän suurimmista haasteista", sanoo Bayerin Leaps-yksikön johtaja Juergen Eckhardt. "Uskomme, että tekoälyyn perustuva valmistus on seuraava tärkeä käännekohta kohti teollistuvia soluterapioita, jotka ovat epäilemättä yksi ydinteknologioista biotekniikan edistämisessä hoidosta ennaltaehkäisyyn tai sairauksien korjaamiseen. Cellinon aidosti muuntava teknologia kantasolupohjaisten hoitojen itsenäiseen valmistukseen sopii täsmälleen tavoitteemme kanssa elvyttää miljoonien potilaiden menetetty kudostoiminto.”

Kantasoluperäisten lääkkeiden potentiaali on valtava monissa sovelluksissa, mukaan lukien Parkinsonin taudin, diabeteksen ja sydänsairauksien hoito. Tämä on lääkekehityksen raja, joka on valmis muuttamaan alaa.

Kiitos Lana Bandoim lisätutkimuksia ja raportteja varten tässä artikkelissa. Olen SynBioBetan perustaja, ja osa yrityksistä, joista kirjoitan, mukaan lukien Leaps by Bayer, sponsoroi SynBioBeta-konferenssi ja viikoittainen sulatus.