SRPT-varasto kasvaa potentiaalisesta nopeutetusta geeniterapian hyväksynnästä

Elintarvike- ja lääkevirasto ilmoitti maanantaina suorittavansa nopean arvioinnin Sarepta Therapeutics'(SRPT) lihasdystrofian geeniterapiaa, ja SRPT-varasto hyppäsi.

X

Sarepta haki hyväksyntää perustuen kolmeen kliiniseen geeniterapiatutkimukseen, SRP-9001. Mutta yksi tutkimus, nimeltään Embark, on edelleen käynnissä ja tuloksia odotetaan vuoden 2023 loppuun mennessä. FDA tekee hyväksymispäätöksen ennen näitä tuloksia toukokuussa. Tämä tarkoittaa, että Sarepta voisi tuoda lääkkeen markkinoille aikaisin, ennen kuin sillä on lopulliset tulokset käsissä nopeutetun hyväksynnän kautta.

"Parhaassa tapauksessa tämä nopeuttaisi '9001:n kaupallistamisen aikaa", RBC Capital Marketsin analyytikko Brian Abrahams sanoi raportissaan asiakkaille. Nopeutetut hyväksynnät ovat aina riippuvaisia ​​varmistustutkimuksesta. Embarkista voi tulla sellainen, analyytikot sanoivat.

On osakemarkkinat tänäänSRPT-osake nousi 3.1 % ja päätyi säännöllisen istunnon 118.13:een. Sarepta-osakkeella on vahva Suhteellinen lujuusluokitus 96, mikä nostaa sen 4 prosentin parhaaksi kaikista osakkeista 12 kuukauden suorituskyvyllä mitattuna. IBD digitaalinen.

SRPT-varasto: Viallisen geenin vaihtaminen

Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla on epänormaali geeni, joka on vastuussa dystrofiiniproteiinin valmistamisesta. Dystrofiini on avain lihasten terveydelle ja toiminnalle. Sareptan geeniterapian tavoitteena on lisätä korjattu geeni, joka koodaa dystrofiiniproteiinin lyhennettyä versiota.

Analyytikot odottavat, että FDA suunnittelee neuvoa-antavan komitean kokouksen keskustelemaan Sareptan geeniterapian hyödyistä ja riskeistä. Jos näin on, neuvojat antavat ei-sitovan suosituksen koko virastolle.

Silti uutiset maanantaina "osittain poistavat Sareptan riskeistä, koska sijoittajat kyseenalaistivat FDA:n mahdollisuudet suostua nopeutettuun aikajanaan, kun Embark-tutkimus oli niin lähellä", Needhamin analyytikko Gil Blum sanoi raportissa.

Hänellä on ostoluokitus ja 158 hintatavoite SRPT-osakkeessa.

Seuraa Allison Gatlinia Twitterissä @IBD_AGatlin.

SAATAT PITÄÄ MYÖS:

Biogen sukeltaa raportteihin Alzheimerin kuolemasta, kun taas Axsomen tutkimusmenestys nousee

Päivän IBD-osake Catalyst Pharma vihjaa hankinnasta – miksi ajoitus on täydellinen

Kasvuosakkeiden tutkiminen: Miksi tämä IBD-työkalu yksinkertaistaa suosituimpien osakkeiden hakua

Löydä voittavat osakkeet MarketSmith-kuvion tunnistamisen ja mukautettujen näyttöjen avulla

Etsitkö seuraavaa Applea tai Amazonia? Aloita näillä S&P 500 -voitolistoilla