Tästä syystä SpringWorks Therapeutics hyppäsi 20 %

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) osake hyppäsi 20 % sen jälkeen, kun kliinisen vaiheen yritys, joka keskittyy syövän elämää muuttavaan hoitoon, ja harvinaiset sairaudet ilmoitti rohkaisevista tuloksista DeFi-tutkimuksestaan. Tutkimus oli lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu kolmannen vaiheen tutkimus, jossa arvioitiin yrityksen kokeellisen oraalisen gamma-sekretaasin estäjän, Nirogasestatin, turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa etenevien desmoidisten kasvainten hoidossa.

Springworks julkaisee tiedot DeFi-tutkimuksesta.

Toimitusjohtaja Saqib Islam sanoi:

Etsitkö nopeita uutisia, vihjeitä ja markkina-analyysejä?

Tilaa Invezz-uutiskirje tänään.

Desmoidiset kasvaimet ovat aggressiivisia pehmytkudoskasvaimia, jotka voivat johtaa potilaille vakaviin negatiivisiin tuloksiin, mukaan lukien pitkäkestoinen kipu, muodonmuutos ja amputaatio. Harvinaisissa tapauksissa, kun elintärkeitä elimiä vahingoitetaan, desmoidiset kasvaimet voivat myös olla hengenvaarallisia.

DeFi-tutkimuksen ensisijainen tavoite oli parantaa etenemisvapaata eloonjäämistä (PFS), ja nirogastaatti osoitti tilastollisesti merkittävää parannusta verrokkiin verrattuna, jolloin taudin etenemisen todennäköisyys pieneni 71 %. Lisäksi tutkimuksessa saavutettiin kaikki kriittiset toissijaiset tavoitteet, ja nirogastaatti osoitti tilastollisesti merkittäviä parannuksia potilaiden raportoimissa tuloksissa ja objektiivisessa vastesuhteessa lumelääkkeeseen verrattuna.

Nirogasestaatti oli paremmin siedetty ja sillä oli hyvä sivuvaikutusprofiili. Kuitenkin suurempi osa lisääntymisiässä olevista naisista koki munasarjojen toimintahäiriöihin liittyviä oireita. Muut haittatapahtumat olivat enimmäkseen linjassa alun perin raportoitujen kanssa.

DeFi-tutkimuksesta odotetaan lisää tietoa vuoden 2 toisella puoliskolla

 Lisää tietoja on tarkoitus jakaa lääketieteellisessä konferenssissa, ja SpringWorks aikoo jättää uuden lääkehakemuksen (NDA) Food and Drug Administrationille vuoden 2 toisella puoliskolla. Islam päätti:

Tämänpäiväinen ilmoitus on merkittävä virstanpylväs tavoitteessamme tuoda ensimmäinen hyväksytty hoito desmoidisten kasvainten yhteisöön. Odotamme innolla DeFi-kokeilutietojen jakamista FDA:n kanssa ja yksityiskohtaisten tutkimustulosten esittelyä lääketieteellisessä kokouksessa myöhemmin tänä vuonna.

 FDA on nimennyt Nirogasestatin harvinaislääkkeeksi desmoidisten kasvainten hoitoon, kun taas Euroopan komissio on myöntänyt harvinaislääkkeeksi pehmytkudossarkooman hoitoon. Lääkkeelle myönnettiin myös Fast Track ja Breakthrough Therapy -nimitykset jatkuvan, leikkaukseen kelpaamattoman, refraktorisen tai toistuvan syvän fibromatoosin tai desmoidisten kasvainten hoitoon.