Biotekniikka on usein ollut yksi suosituimmista aloista MoneyShow Top Picks -raportti, vuotuinen kyselymme maan johtavista uutiskirjeneuvojista. Tämän vuoden kertomus ei ole poikkeus; tässä on kuusi pakettia biotekniikan suosikkiideoita tulevalle vuodelle.
Joe Cotton, Puuvilla teknisesti puhuen
Cassava -tieteet (SAVA) on korkean riskin ja korkean tuoton kliininen bioteknologiayritys; sen lippulaiva-ehdokas on Simufilam – Alzheimerin tautilääke – tällä hetkellä vaiheen 3 kokeissa. Mikä tekee tästä varastosta niin mielenkiintoisen, on se, että Simufilam näyttää parantavan Alzheimerin tautia sairastavien potilaiden kognitiota, ei vain hidastaa taudin etenemistä. Jos se hyväksytään, siitä voi helposti tulla monen miljardin dollarin lääke.
Elokuussa 2021 hyväksyttyjä short-myyjiä edustava asianajotoimisto esitti Yhdysvaltain FDA:lle kansalaisvetomuksen, jossa vaadittiin, että Cassavan Simufilamin kliiniset tutkimukset lopetettaisiin, väittäen muun muassa tietojen manipuloimista Cassava-tieteilijöiden kirjoittamissa tieteellisissä artikkeleissa, mukaan lukien 2005. Neuroscience artikkeli.
Tämän seurauksena osake romahti 120 dollarista 40 dollariin. Neuroscience tutkivat artikkelin alkuperäiset tiedot uudelleen ja ilmoittivat joulukuussa 2021, että he eivät löytäneet todisteita tietojen manipuloimista koskevien väitteiden tueksi.
Väitteet, vaikka ne näyttävät vääriä, ovat heikentäneet osakkeita jo jonkin aikaa. Mutta nyt osake toimii hyvin ja odotamme sen jatkuvan vahvasti nousuun. Tässä on katalysaattorit jatkuvalle nousulle:
Yhtiö on ottanut noin 650 potilasta kahteen vaiheen 3 tutkimukseen ja aikoo ottaa yhteensä 1,750 2 potilasta, joilla on lievä tai keskivaikea Alzheimerin tauti, kahteen Simufilamin tutkimukseen. Sen meneillään olevan vaiheen 3 kliinisen ohjelman tulosten odotetaan ilmestyvän vuoden 2024 puolivälissä.
Yhtiö ilmoitti myös saaneensa päätökseen lääkkeen antamisen Simufilamin avoimessa tutkimuksessa noin 200 potilaalle, jonka tarkoituksena oli arvioida pitkäaikaislääkkeitä turvallisesti ja mitata kognitiivisia muutoksia 12 kuukauden ajalta. Tulokset julkistetaan suunnilleen vuoden 2022 lopussa.
Sisäpiiriläiset ilmeisesti uskovat Simufilamin toimivan, koska kaksi johtajaa käytti kovalla työllä ansaitun rahansa ostaakseen osakkeita elokuussa 2022. Johtaja Richard Barry osti 36,159 23.79 osaketta 860,223 dollarilla hintaan 100,000 20.69 dollaria. Ja johtaja Sanford Robinson osti 2,069,000 XNUMX osaketta XNUMX dollarilla yhteensä XNUMX XNUMX XNUMX dollarilla. Kun yrityksen johtajat ostavat yrityksensä osakkeita, se on iso plussa, joka herättää luottamusta.
Pidämme osakkeista. Jos Simufilam hyväksytään, osake voi nousta paljon korkeammalle. Mutta muista, että tämä on yhden lääkkeen yritys, ja osakkeet voivat laskea 1.00 dollariin, jos se ei saa lääkettä hyväksyttyä.
Mike Cintolo, Cabot Top Ten Trader
Neurokriiniset biotieteet
Vaikka lääke on harvinaista, se on suuri myyjä, ja sen odotetaan tuovan tänä vuonna 1.4 miljardia dollaria, mikä on 30 % enemmän kuin viime vuonna, ja mikä tärkeintä, johto näkee paljon mahdollisuuksia juuri sen ydinalueella, jolla on yli puolet. Miljoonaa diagnosoimatonta potilasta pelkästään Yhdysvalloissa (se uskoo, että vain 15 % on diagnosoitu ja hoidossa), joten Ingrezzan myynti voi helposti yli kaksinkertaistua ajan myötä.
Neurocrinilla on myös toinen markkinarakotuote, joka todennäköisesti tulee markkinoille pian - sille on haettu valbenatsiinin hyväksyntää (todennäköinen hyväksyntä ensi vuoden alussa), joka hoitaa toista sairautta, joka aiheuttaa tahattomia liikkeitä (Huntingtonin sivuvaikutus), joka vaikuttaa ehkä 25,000 XNUMX ihmiseen.
Näiden kahden pitäisi pitää luvut korkeammalla, ja analyytikot näkevät ylimmän linjan nousevan 20 % ensi vuonna samalla kun tulos saavuttaa lähes 4 dollaria osakkeelta – kaikki samalla kun yrityksen erinomainen putkilinja jatkaa edistymistä. Mielestämme lääkäreiden ja biotekniikan vaiheet ovat valmiita johtamaan seuraavaa edistystä, ja NBIX näyttää yhdeltä ryhmän parhaista koirista.
Rikas Moroney, Dow-teorian ennusteet
Hitaasti kasvava Yhdysvaltain talous on alttiina hidastumishäiriöille, etenkin kun maailmantalouden odotetaan kamppailevan. Siitä huolimatta meillä on edelleen suosikkiideoita tulevan vuoden voittoihin, kuten Vertex Pharmaceuticals
Biotekniikkayrityksen suurin tuote, Trikafta, hoitaa suurinta osaa 83,000 86 kystistä fibroosia sairastavasta potilaasta Pohjois-Amerikassa, Euroopassa ja Australiassa. Trikaftan osuus Vertexin tuotemyynnistä on XNUMX %, mutta johto näkee yhä suurempia korkeuksia edessä.
Yhtiö hakee edelleen lupaa Trikaftalle erityyppisten kystistä fibroosia sairastavien potilaiden hoitoon. Vertexin ponnistelut saamaan muut maat korvaamaan hoitonsa, Vertex sanoo, että lääke voisi mahdollisesti hoitaa 90 prosenttia kystistä fibroosia sairastavista kaikkialla maailmassa.
On totta, että yhden tuotteen luottaminen niin suuren tulon saamiseksi lisää riskiä osakkeelle. Trikaftalla on kuitenkin etulyöntiasema, ja sillä on tällä hetkellä rajoitettu kilpailu kystisen fibroosin markkinoilla.
Vertex on onnistunut seitsemänä peräkkäisenä vuotena vähintään 22 %:n myynnin kasvulla, ja liikevoitto nousi vähintään 24 % jokaisena viiden vuoden aikana yrityksen kannattavuudesta.
Mielestämme Trikaftalla on vielä tilaa kasvaa. Lisäksi yhtiö edistää hoitoja muihin vaivoihin, mukaan lukien geneettinen sairaus nimeltä alfa-1-antitrypsiinipuutos ja sirppisolusairaus. Kehitettävissä olevat lääkkeet eivät aina onnistu, mutta tämä putki näyttää lupaavalta.
Nate Pile, Naten muistiinpanot
Oma suosituin vaihtoehtoni spekulatiivisille sijoittajille tulevalle vuodelle on Mannkind (MNKD) – osake, jonka olen valinnut suosikiksi usean viime vuoden ajan. MannKind säilyttää tällä hetkellä kaikki oikeudet johtavaan tuotteeseensa, Afrezzaan, joka on inhaloitava insuliinimuoto sekä tyypin 1 että tyypin 2 diabeetikoille; yhtiö jatkaa etenemistä näillä markkinoilla "kolme suurta" insuliininvalmistajaa vastaan.
MannKindillä on nyt myös toinen tuote markkinoilla projektin kumppaninsa kanssa tehdyn lisenssisopimuksen kautta, United Therapeutics (UTHR). Tämä tuote (Tyvaso DPI) on ollut markkinoilla vasta muutaman kuukauden, mutta se näyttää jo merkkejä menestymisestä. Sen lisäksi, että MannKind saa palkkaa tuotteen valmistamisesta (sekä pienen katteen) United Therapeuticsille, se saa myös rojaltimaksun kaikesta tuotteen myynnistä.
MannKind osti äskettäin myös V-Gon, pienen yrityksen, joka on jo läsnä diabeteksen alalla. Lisäksi yksityinen yritys nimeltä Receptor Life Sciences on lisensoinut yhtiön Technosphere-lääkeannostelujärjestelmän kehittää kannabinoidituotteita epilepsiaan ja ahdistuneisuuteen.
Vaikka Receptor Lifen kehittämien tuotteiden markkinoilletulo on vielä useiden vuosien päässä, ne edustavat potentiaalia ylimääräisiin virstanpylväsmaksuihin ja rojalteihin, kun ne käyvät läpi kliinisen kokeen prosessin (ja, tsemppiä, kaupallistamisen mainitun lopussa). prosessi).
Uskon, että meillä on vielä runsaasti tilaa juosta, ennen kuin osakkeet lopulta palaavat johonkin, joka muistuttaa enemmän käypää arvoa. Tämän seurauksena sijoittajia rohkaistaan olemaan kärsivällinen voittojen ottamisessa, jos/kun he näkevät osakkeen alkavan nousta. Kuten useiden vuosien ajan, MNKD:tä pidetään erittäin vahvana alle 5 dollarin ostona ja alle 10 dollarin ostona.
Anavex (AVXL), on biofarmaseuttinen yritys, joka on sitoutunut kehittämään uusia lääkekandidaatteja keskushermoston sairauksien hoitoon. Tulokset ovat tähän mennessä olleet erittäin rohkaisevia Alzheimerin, Parkinsonin ja Rett-oireyhtymän hoidossa.
Suuri uutinen Anavexille oli alustavien tietojen julkaiseminen 508 potilaan lumekontrolloidusta kaksoissokkotutkimuksesta, 48 viikon faasi 2b/3 ANAVEX 2-73 (blarkamesiini tai A2-73) Alzheimerin tutkimuksesta, jossa testattiin 3 yhtäläistä kohorttia lumelääkkeellä, 30 mg tai 50 mg suun kautta otetuilla annoksilla.
Ensin minun on korostettava kaksi erittäin tärkeää asiaa:
1) Tietojen saaminen yhdestä kokeilupaikasta viivästyi, minkä seurauksena yritys sai tiedot kolmannen osapuolen tilastoanalyysiyritykseltä vain 1 päivä ennen kuin se oli aikataulussa esitellä CTAD Alzheimerin konferenssissa. Tämä siis rajoitti sitä, mitä yritys pystyi tuolloin raportoimaan tarkasti.
2) Jotkut aiemman kokeen parhaista tuloksista olivat 50 mg:lla. kohortti, kun taas 30 mg tuskin toimi. Kuitenkin KAIKKI äskettäin esitetty analyysi oli tarkoitettu yhdistetty 30+50 mg potilaita yhtenä kohorttina, mikä laimentaa tehokkuustuloksia.
Siksi tulevien tulosten pitäisi olla vielä parempia, kun yritys raportoi 50 mg:n kohortista itse. Ensisijaiset päätetapahtumat olivat kognition (ADAS-COG) ja päivittäisen elämän (ADCS-ADL) heikkeneminen viikon 48 kohdalla.
Tästä yhtiö sanoi: "Anavex 2-73 (blarkamesiini) -tutkimus täytti ensisijaiset ja keskeiset toissijaiset päätepisteet, jotka osoittivat tilastollisesti merkitsevän kliinisen heikkenemisen globaalissa kognitiivisessa ja toiminnallisessa asteikossa varhaista Alzheimerin tautia sairastavien potilaiden kliinisessä tutkimuksessa." (MMSE-peruspisteet 20-28).
Ja vielä asiaan: "ANAVEX®2-73-hoito vähensi tilastollisesti merkitsevästi kognitiivista heikkenemistä ADAS-Cogilla mitattuna lumelääkkeeseen verrattuna hoidon lopussa 45% (p=0.033).
Tämä on merkittävin ja suoraan tähän mennessä julkaistu tulos tähän kokeeseen, koska tämä oli huomattavasti parempi kuin Biogen
Siitä huolimatta lecanemabin heikko tulos sai nämä kaksi yritystä nostamaan 20 miljardin dollarin markkina-arvoa yhdessä yössä. Useimmat tarkkailijat uskovat, että tämä vaiheen 3 tulos tasoittaa tietä todennäköiselle FDA:n hyväksynnälle. Anavexin lääke kuitenkin voitti lekanemabin suurella marginaalilla (45 % hidastuminen vs. 27 %) vaiheen 2b/3 tutkimuksessa.
Mutta tässä on asia… Biogenin lääke vaatii IV-infuusiohoitoa ja määräajoin magneettikuvaukset aivojen turvotuksen ja verenvuodon tarkistamiseksi (lekanemabin kaksi ikävää sivuvaikutusta), kun taas A2-73 on pilleri eikä vaadi säännöllisiä magneettikuvauksia, a valtava etu jopa huomioimatta, että A2-73 toimi paremmin.
Vaikka jo julkaistut tiedot olivat parempia kuin lekanemabi, kun pelkän 50 mg:n kohorttitiedot tulevat esiin, tulosten pitäisi olla huomattavasti parempia kuin yhdistetyllä ryhmällä. Ja vielä parempi vain niille 85 %:lle, jotka kantavat normaalia SigmaR1-geeniä, sekä APOE2- ja 3-potilaille. (Edelleen iso kohdemarkkina.) Joten mielestäni tähän mennessä saadut tiedot olivat rohkaisevia, mutta parhaat uutisia ei ole vielä tulossa – ja osake on edelleen vuoden 2023 suosikki.
Joe Duarte, Rahavaihtoehdoissa
Axonics-modulaatioteknologiat (AXNX) on pieni lääketieteellisen teknologian yritys, jolla on suuri tulevaisuus. 3.4 miljardin dollarin markkina-arvo lääketieteellisten laitteiden yritys keskittyy virtsarakon ja suolen inkontinenssin hoitoon. Tosiaan, tämä ei ole glamouria. Kuulen varmasti säännöllisesti näistä ongelmista liittyviä valituksia lääkärin vastaanotollani. Mutta se on todellinen terveysongelma, joka on vihdoin saamassa toimivan ratkaisun.
Harkitse sitä tosiasiaa, että vuonna 2014 tehdyn CDC-tutkimuksen mukaan 51 prosentilla yli 65-vuotiaista Yhdysvalloissa olevista ei-laitoksessa olevista henkilöistä oli jonkinlainen suolen tai virtsarakon inkontinenssijakso. Monille kehittyy kroonisia ongelmia, jotka voivat johtaa toistuviin infektioihin ja taustalla olevien sairauksien pahenemiseen.
Tila on yleisempi naisilla kuin miehillä. Ja se vaikuttaa kärsijiinsä sekä fyysisesti että henkisesti. Ehkä tärkein huomioitava tosiasia on, että väestön ikääntyessä ja kroonisten sairauksien, kuten diabeteksen, lisääntyessä inkontinenssin esiintyvyys lisääntyy.
Yrityksellä on kaksitahoinen strategia – kahdella tuotteella, joilla on valtava ero inkontinenssista kärsiville. Yksi on sen sakraalistimulaattori – elektroninen implantti, joka lähettää impulsseja hermoille, jotka säätelevät lihasten sävyä ja säätelevät virtsarakon kykyä supistua – mikä vähentää inkontinenssia.
Toinen on implantoitava pysyvä geeli, joka asetetaan virtsaputken seinämään ja joka lisää heikentyneet lihakset ja siten vähentää tai estää vuotoa. Molempien myynti jatkaa tasaista kasvuaan. Yhtiö ei tällä hetkellä ole kannattava, mutta sillä on riittävästi kassavaroja taseessaan. (Joe Duarte omat AXNX:n osakkeet julkistamista varten.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/